Jääskeläinen Ilpo 17.5.2003

Farmaseuttinen tiedekunta

Biofarmasia

Cationic Lipids as Antisense Oligo-nucleotide Carriers into Cells – Studies on Complexation and Transfection (Kationiset lipidit antisense oligonukleotidien soluun kuljetuksessa. Kompleksointi- ja ilmenemistutkimuksia).

Vastaväittäjä: Professori Jorma Virtanen, Jyväskylän yliopisto
Kustos: Professori Arto Urtti, Kuopion yliopisto

Väitöskirjan tiivistelmä:

Antisense oligonukleotidejä voidaan käyttää tiettyjen geenien tuottamien haitallisten valkuaisaineiden (entsyymit) muodostumisen estämiseen ja myös geenivirheiden korjaamiseen, puuttumatta kuitenkaan varsinaiseen geeniperimään. Toisin kuin normaalien lääkeaineiden kohdalla, antisense vaikutus perustuu valkuaisaineen muodostumisen estämiseen solussa ennen sen erittymistä solun ulkopuolelle. Tavalliset lääkeaineet vaikuttavat valkuaisaineen toimintaan solun ulkopuolella aiheuttaen täten myös useita haittavaikutuksia, joita voidaan paljolti välttää, mikäli itse valkuaisaineen syntyminen pystytään estämään jo solussa.

Antisensellä saattaa olla laajat käyttöalueet mm. virustautien, syövän ja kardiovaskulaaristen tautien ehkäisyssä. Tällä hetkellä meneillään olevat kliiniset tutkimukset perustuvat oligonukleotidien käyttöön sellaisenaan, jolloin käytettävät varsin suuret pitoisuudet saatavat aiheuttaa erilaisia haittavaikutuksia. Lisäksi akateemisen maailman kannalta käytettävät pitoisuudet ovat niin suuria, että käytännössä syntyy ongelmia näin korkeiden määrien valmistamisessa, puhumattakaan myös suurehkoista kustannuksista.

Parhaimmassa tapauksessa, kuten tässä tutkimuksessa käytetyillä liposomeilla, annoksia voidaan huomattavasti vähentää sekä kohdentaa vaikutus vain itse tautien vaivaamiin kudoksiin.


Kuopion yliopiston julkaisuja A. Farmaseuttiset tieteet. ISBN 951-781-282-5

Kuopion yliopisto
Viestintä
tiedotus_at_uku.fi